Deux enfants atteints d’adrénoleucodystrophie sauvés

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Reçu ce CP de l’association Ela :

 

« L’association ELA et Zinédine Zidane, son parrain, sont fiers d’annoncer cette première mondiale : les résultats de la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD) menée par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg de l’hôpital Saint-Vincent de-Paul à Paris (France) viennent d’être publiés dans la prestigieuse revue Science.

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Deux enfants ont été traités et leur maladie a été arrêtée. Ils vont bien, ce qui est inespéré pour cette maladie qui peut détruire en quelques mois le cerveau d’un enfant jusque là bien portant. Cette découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d’autres maladies plus fréquentes.

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La thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : une première mondiale

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L’adrénoleucodystrophie (ALD) est la forme de leucodystrophie la plus fréquente. Elle représente près de 30 % des cas de leucodystrophies recensés par l’association ELA. Chaque année, 35 bébés naissent en France atteints d’ALD, mais le décès intervient souvent durant l’enfance.

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Jusqu’à présent, le traitement de l’ALD reposait sur la greffe de moelle osseuse, une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de complications graves.

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Dans cette nouvelle approche, les médecins ont choisi la voie de l’autogreffe combinée à la thérapie génique. Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées aux patients (…).

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Avec 7 millions d’euros investis, ELA est le premier financeur de la recherche sur l’ALD

 

Ces sommes très importantes ont pu être réunies grâce aux actions menées dans les établissements scolaires par des millions d’élèves, au soutien financier du Ministère de la Recherche, à la générosité de tous les donateurs.

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Une découverte qui va profiter à d’autres maladies plus fréquentes

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Aujourd’hui, ELA est d’autant plus fière du résultat que cette approche innovante ouvre des perspectives de traitement pour d’autres types de leucodystrophie et surtout pour d’autres maladies plus fréquentes (drépanocytose, béta-thalassémie et de multiples immunodéficiences, hémophilie, parkinson,..) qui pourraient bénéficier d’un traitement similaire de thérapie génique avec un vecteur de thérapie génique dérivé du virus VIH.

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Le site d’Ela :